复旦大学药学院王建新教授指出，儿童药存在“四缺”：品种少、剂型少、规格少、专药少。 专业研发机构相对较少； 第三，上市时间比较长； 四是定价优势不明显，市场推广困难。
“希望儿童药能摆脱‘剂量靠猜，用药靠破’的困境。” 6月14日，在第25届上海国际生物技术与医学研讨会（BIO-FORUM 2023）专题分会——儿科医学创新发展研讨会上，众多专家齐声提及。
国家儿童医学中心附属北京儿童医院药剂科主任王晓玲介绍，在剂量方面，目前大部分儿童用药都是从成人剂量转换为儿童剂量。 事实上，儿童的生理和心理与成人有很大的不同。 有一个很大的不同; 在剂型方面，最常用的是碎片，或者碎胶囊。 以上两种给药方式都可能影响药物的疗效和安全性。
然而，儿童用药的研发一直面临重重困难。 复旦大学药学院王建新教授指出，儿童药存在“四荒”：品种少、剂型少、规格少、专药少。 研发机构相对较少； 三是上市时间比较长； 四是定价优势不明显，市场推广困难。
重要的困难之一在于临床试验。 多位与会专家提到，由于靶向适应症的儿童数量少于成人，儿童药市场规模较小，研发成本较高，利润很低，所以企业不愿意投入儿童药物研发。 .
据浙江大学附属儿童医院临床试验机构管理处处长倪少青介绍，儿童临床试验方案的设计比成人患者有更多更高的要求，如伦理要求、采血限度、儿科患者。 生长发育过程中生理和心理上的特殊需要。 此外，还有招工难的问题。 儿童临床试验更难获得知情同意。 不仅要征得家庭成员的知情同意，当孩子有表达能力的时候，也要征得他们的知情同意。
为了更好地对儿童进行临床试验，提高他们参与研究的意愿，倪少卿团队在2023年对儿童在临床试验各阶段的体验和需求进行了调查。
调查以问卷形式进行。 共有126名儿童和他们的家人参加。 内容包括知情同意、随访、补偿支付流程、检测结果通知、研究参与者的体验以及医院提供的医疗服务等。
调查发现，在获得知情同意方面，患儿家长特别关注药物的副作用、试验的预期有效性和安全性。 出乎倪少卿意料的是，孩子们其实希望知道更详细的临床试验风险。 例如，在列出药物不良反应时，不仅要列出不良反应的种类，还要列出不良反应的发生率，让患者对后续试验有一个良好的认知，还要让他们知道什么如果出现副作用，医疗机构可以做。
此外，调查还显示，临床试验结束后，近100%的儿童患者监护人表示希望了解下一步的疾病治疗，92%的监护人希望继续获得免费药物，87 %的监护人希望医生继续电话随访。 “这启示我们可以做更细化的工作，临床试验结束后还需要继续关注儿童患者。” 倪少卿说道。
2022年8月，国家药监局发布《以患者为中心的临床试验设计技术指南（征求意见稿）》，指导以患者为中心的临床试验设计，即持续了解患者需求，融入有意义的患者体验数据纳入考虑性别原则下的临床试验设计要素，充分关注受试者的感受。
这其实与倪少卿在临床试验实践中的经历不谋而合。 她在会上介绍，明年浙江大学医学院附属儿童医院莫干山院区将开设脑临床研究中心，全面设置随访、抽血、配药，减少孩子的心理压力。 对此，我们进行了很多探索性的尝试，希望能够提升儿童患者的体验。
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